Communiqué de presse : Le venglustat de Sanofi a reçu la désignation de thérapie innovante aux États-Unis pour la maladie de Gaucher de type 3

Le venglusta t de Sanofi a reçu la désignation de thérapie innovante aux États-Unis pour la maladie de Gaucher de type 3

Paris, le 18 mars 2026 . La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de thérapie innovante au venglustat, un nouvel inhibiteur expérimental de la glucosylcéramide synthase (GCSi) administré par voie orale, pour le traitement des manifestations neurologiques de la maladie de Gaucher de type 3 (MG3), un trouble rare de surcharge lysosomale.

La désignation repose sur les données de l’étude de phase 3 LEAP2MONO (identifiant de l’étude clinique : NCT05222906 ) dans laquelle les patients recevant du venglustat ont démontré des améliorations statistiquement significatives des symptômes neurologiques mesurés par un score global de test qui comprenait des évaluations de l’ataxie (mSARA) et de la cognition (RBANS) par rapport aux patients recevant le traitement enzymatique substitutif (TES), l’imiglucérase (p = 0,007). Dans l’étude, le venglustat a été globalement bien toléré, sans nouveaux signaux de sécurité d’emploi par rapport aux études précédentes. Les événements indésirables les plus fréquemment rapportés étaient les maux de tête (14,3 % dans le bras venglustat contre 18,2 % dans le bras TES), les nausées (14,3 % contre 4,5 %), l’hypertrophie de la rate (14,3 % contre 0) et la diarrhée (14,3 % contre 0).

La maladie de Gaucher (MG) est une maladie lysosomale de surcharge héréditaire rare résultant d'un déficit en une enzyme appelée glucocérébrosidase, qui entraîne l'accumulation de molécules lipidiques glucidiques appelées glycosphingolipides (GSL) dans la rate, le foie, la moelle osseuse et les poumons. Il existe trois formes majeures de la maladie : La MG1, qui se caractérise par l’absence d’atteinte du système nerveux central (SNC), la MG2, qui se manifeste par un déclin neurologique rapide et des symptômes neurocognitifs graves, et la MG3, qui est marquée par une progression plus lente et plus variable, ainsi que par une sévérité des symptômes.

Chez les personnes atteintes de la MG3, l’accumulation de GSL dans le SNC peut entraîner des symptômes neurologiques, en plus des manifestations systémiques observées dans la MG1 telles que l’hypertrophie du foie et de la rate, l’anémie, la faible numération plaquettaire ou la maladie osseuse. Les manifestations systémiques de la MG3 sont traitées par TES, mais il n’existe aucun traitement approuvé pour les symptômes neurologiques. Le venglustat agit en réduisant l’accumulation anormale de GSL. Il est conçu pour traverser la barrière hémato-encéphalique afin de cibler la pathologie sous-jacente à l’origine des effets neurologiques de la MG3.

« Cette étape réglementaire reconnaît le besoin médical non satisfait important pour les personnes vivant avec la maladie de Gaucher de type 3, en particulier celles qui présentent une détérioration neurologique progressive », a déclaré Karin Knobe , directrice mondiale du développement clinique, Maladies rares chez Sanofi. « Les résultats positifs de l’étude LEAP2MONO sont une avancée encourageante dans le processus de recherche et de développement, et nous continuerons à collaborer avec la FDA pour faire progresser cette option thérapeutique potentielle. »

Le venglustat a précédemment reçu la désignation « fast-track » (procédure accélérée) de la FDA pour son utilisation potentielle dans la MG3, ainsi que la désignation de « médicament orphelin » pour la MG3 aux États-Unis, dans l’Union européenne et au Japon. Sanofi poursuivra les démarches réglementaires à l’échelle mondiale pour le venglustat dans le cadre de la MG3 en 2026.

La désignation de thérapie innovante de la FDA vise à accélérer le développement et l’examen de médicaments aux États-Unis qui ciblent des maladies graves ou mettant en jeu le pronostic vital. Les médicaments éligibles à cette désignation doivent présenter des données cliniques préliminaires indiquant que le médicament pourrait apporter une nette amélioration par rapport aux options thérapeutiques disponibles.

À propos de l’étude LEAP2MONO
L’étude de phase 3 LEAP2MONO était une étude en double aveugle, à double placebo, avec comparateur actif, à deux bras, qui a évalué l’efficacité et la sécurité d’emploi du venglustat oral une fois par jour par rapport au TES intraveineux toutes les deux semaines chez des adultes et des enfants âgés de 12 ans et plus atteints de la MG3. Quarante-trois patients ont été randomisés [1:1] pour recevoir venglustat et une perfusion placebo ou TES et un comprimé placebo. Les patients devaient avoir été traités par TES depuis au moins trois ans et avoir atteint des objectifs thérapeutiques pour les manifestations systémiques de la maladie. Les principaux critères d’évaluation de l’étude étaient la variation du score total modifié SARA et la variation du score de l’indice de l’échelle totale RBANS pour les patients recevant le venglustat par rapport à ceux recevant le TES entre l’inclusion et la semaine 52. Les principaux critères d’évaluation secondaires systémiques comprennent le pourcentage de variation du volume de la rate, du volume du foie et de la numération plaquettaire ainsi que la variation des taux d’hémoglobine. Les critères d'évaluation secondaires clés relatifs aux biomarqueurs incluent la variation en pourcentage du GL1 et du lyso-GL1 dans le liquide céphalorachidien et le plasma. L’étude LEAP2MONO est en cours et les résultats de sa phase en ouvert seront présentés à l’avenir, le cas échéant.

À propos du venglustat
Le venglustat est un nouvel inhibiteur expérimental de la glucosylcéramide synthase (GCSi) administré par voie orale, conçu pour traverser la barrière hémato-encéphalique (c.-à-d., un produit qui pénètre le cerveau), qui a le potentiel de ralentir la progression de la MG3 en inhibant l’accumulation anormale de GSL et ses conséquences physiopathologiques. Les GSL sont des éléments constitutifs cellulaires dont l’accumulation anormale est impliquée dans certaines maladies rares entraînant à la fois un dysfonctionnement cellulaire et la progression de la maladie.

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